Aktuella nyheter om Israel

SpliSense “tar upp den underliggande genetiska orsaken” till cystisk fibros, och erbjuder hopp för återställd lungfunktion. 
SpliSense, ett Jerusalembaserad biofarmaceutiskt företag tillkännagav i slutet av december att man påbörjat testande av ett läkemedel för behandling av cystisk fibros.

Cystisk fibros (CF) är ett genetiskt tillstånd som skapar en ansamling av slem i lungorna, bukspottskörteln och matsmältningssystemet, vilket resulterar i undernäring, andningssvårigheter, frekventa lung- och bihåleinflammationer, gulsot och till och med manlig infertilitet. 
Uppskattningsvis 105,000 personer runt om i världen har fått diagnosen cystisk fibros, enligt Cystisk fibrosstiftelsen. Den amerikanska lungföreningen uppskattar att en av 30 amerikaner är bärare cystisk fibros.

“De behandlingar som finns tillgängliga för närvarande fokuserar på att behandla symptomen av sjukdomen, samtidigt som vi tar itu med den underliggande genetiska orsaken till sjukdomen, och därigenom erbjuder hopp om att återställa det defekta proteinet och generera adekvat lungfunktion hos patienter som lider av CF, med fördelen av en enkel att använda och mindre frekvent behandlingsmetod,” berättade SpliSense VD Gili Hart.
”Detta program är vårt första på människor och kommer att fungera som bevis på konceptet för vår lungplattform för våra andra lovande program, inklusive slemhämmande sjukdomar och Idiopatisk lungfibros (IPF), varav den senare förväntas komma in på kliniken nästa år,” tillägger Dr. Hart.

Cystisk fibros härrör från olika mutationer i CFTR genen (Cystisk fibros transmembrankonduktansregulator) som är ansvarig för produktionen av CFTR protein, en kloridkanal som finns i lungorna så väl som i andra vävnader. Nuvarande behandlingar erbjuder inte ett botemedel eller hjälper alla patienter med cystisk fibros. 

CF patienter som bär en genetisk mutation kallad 3849 +10 Kb C->T har ingen specifik godkänd behandling men SpliSenses ledande produkt SPL84 har visat sig ha fullständigt återställt CFTR aktivitet, vilket tyder på potentiell bot för dessa patienter. 

Personer med cystisk fibros löper också högre risk för benskörhet, diabetes och leverproblem.

Rubbningen kan identifieras med fostertestande och blodprov för vuxna.
Blod- och salivtester kan också upptäcka om vuxna är bärare av cystisk fibros. 

Nyheten har tidigare rapporterats av United with Israel och Jerusalem Post